《人類基因治療》雜志最近發(fā)表的一項(xiàng)研究評(píng)估了基因治療 delandistrogene moxeparvovec 對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DMD) 大鼠模型的長(zhǎng)期生存和心臟療效。

Delandistrogene moxeparvovec 使用腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體將微肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白轉(zhuǎn)基因遞送至骨骼肌和心肌。

Rachel Potter 及其來自 Sarepta Therapeutics 的合著者為 DMD 大鼠注射了 delandistrogene moxeparvovec，然后在治療后 12、24 和 52 周評(píng)估了其行走能力和心臟病的各種指標(biāo)。

基因療法治療將 DMD 大鼠的中位生存期延長(zhǎng)至 25 個(gè)月以上，而對(duì)照組 DMD 大鼠的中位生存期為 13 個(gè)月。與對(duì)照組大鼠相比，delandistrogene moxeparvovec 療法在心臟參數(shù)方面取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的改善，接近野生型值，并且在活動(dòng)能力方面也有額外的好處。

研究人員報(bào)告稱，“轉(zhuǎn)基因表達(dá)維持時(shí)間長(zhǎng)達(dá) 25 個(gè)月以上，微肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白表達(dá)廣泛分布于骨骼肌和心肌。”